חדשות

תרופה מחקרית לעיוורון לילה קיבלה מעמד של "טיפול פורץ דרך "

חברת Spark Therapeutics הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק מעמד של "טיפול פורץ דרך" (Breakthrough Therapy designation) לתרופה המחקרית SPK-RPE65 לטיפול ב- nyctalopis, עיוורון לילה המופיע בחולים עם מחלה ניוונית של הרשתית על שם לבר (Leber congenital amaurosis) על-רקע מוטציות בגן RPE65.

המעמד ניתן על-בסיס תוצאות משני מחקרים קליניים, לפיהן הטיפול ב SPK-RPE65 מאפשר לחולים לבצע פעילויות יומיומיות באופן עצמאי יותר בהשוואה ליכולתם טרם הטיפול. כמו-כן, לתרופה יש השפעות ארוכות טווח בשחזור התפקוד הראייתי. החוקרים אף דיווחו שלאחר זריקה אחת של SPK-RPE65 בעין אחת, ילדים אשר השתתפו במחקר לא היו תלויים יותר בעזרי ראייה כדי לבצע פעילויות מחוץ לכיתת לימוד.

התרופה מצויה כעת תחת מחקר קליני שלב III. מידע מהמחקר צפוי להתפרסם במחצית השניה של שנת 2015.

Investigational Night Blindness Drug Designated Breakthrough Therapy

לכל החדשות >

11/11/2014