חדשות
האם סמגלוטייד יעיל לסיוע בירידה במשקל עבור מתבגרים עם השמנת יתר
Leqembi אושרה במסלול האישור המואץ, התרופה, נוגדן חד שבטי לחלבון העמילואיד, גרמה להאטה של 27% בקצב הירידה בתפקוד הקוגניטיבי בחולי אלצהיימר בתקופת מעקב של 18 חודשים.
ה-FDA, מינהל המזון והתרופות האמריקאי, אישר לשיווק בסוף השבוע תרופה להאטת אלצהיימר בשם לקמבי Leqembi (lecanemab-irmb), במסלול האישור המואץ. לקמבי היא התרופה השנייה מתוך קטגוריה חדשה של תרופות המאושרות למחלת אלצהיימר ומכוונות לפתופיזיולוגיה הבסיסית של המחלה.
"מחלת האלצהיימר משבשת לאין שיעור את חייהם של הסובלים ממנה ויש לה השפעות הרסניות על יקיריהם", אמר ד"ר בילי דאן, מנהל המשרד למדעי המוח במרכז להערכת ומחקר תרופות של ה-FDA. "אפשרות טיפול זו היא הטיפול העדכני ביותר המיועד להשפיע על תהליך המחלה הבסיסי, במקום לטפל רק בסימפטומים של המחלה".
"לקמבי" אושרה באמצעות מסלול האישור המואץ, שבמסגרתו ה-FDA רשאי לאשר תרופות למצבים חמורים שבהם קיים צורך רפואי שאינו מסופק והוכח שהתרופה תניב תועלת קלינית לחולים. התרופה אושרה לאחר שממצאי הניסויים הקליניים שנערכו בה מצאו כי היא יעילה בהאטת המחלה בשלביה הראשונים.
התרופה, מתוצרת איסאי (Eisai) וביוג'ן (Biogen) היא נוגדן חד שבטי לחלבון עמילואיד וניתנת בהזלפה תוך ורידית אחת לשבועיים. ההנחה היא שפירוק משקעי החלבון ("פלאק") בשלב מוקדם מאט את התפתחות המחלה.
החוקרים העריכו את יעילותה במחקר כפול סמיות, מבוקר פלצבו, שנערך בקרב 856 חולי אלצהיימר. הטיפול הוחל על חולים עם ליקוי קוגניטיבי קל או שלב דמנציה קל של המחלה ונוכחות מאושרת של עמילואיד בטא, הנחשב לסימן מובהק לאלצהיימר.
כפי שדווח בדוקטורס אונלי, המגזין המדעי New England Journal of Medicine פרסם בחודש שעבר את ממצאי הניסויים הקליניים בתרופה שנעשו בידי היצרניות שלה. בניסוי הקליני, שבו השתתפו קרוב ל-1,800 איש, נמצא כי בעת תקופת הניסוי בת 18 חודשים חלה האטה של 27% בקצב הירידה בתפקוד הקוגניטיבי בקרב קבוצת החולים שטופלו בתרופה, בהשוואה לקבוצת הביקורת. כן ניכרה הפחתה מובהקת סטטיסטית ברובד העמילואיד במוח.
בין תופעות הלוואי מפניהן מזהיר ה-FDA: הפרעות הקשורות לעמילואיד (ARIA) ונפיחות זמנית באזורים מסוימים במוח.
בסיכומו של המחקר קבעו החוקרים כי נדרשים ניסויים ארוכים יותר כדי לבחון את יעילות התרופה לאורך זמן ואת בטיחותה. לפחות חלק מהמומחים טוענים שאלה ממצאים מרשימים המציגים בפעם הראשונה תרומה ברורה ומדידה של תרופה לטיפול במחלה. מצד שני, חלק מהמומחים מביעים עדיין חוסר אמון, בין היתר בשל העובדה שמדובר במחקר המבוסס על תקופת מעקב קצרה של 18 חודשים.
מקור:
01.01.2023
