תבנית:חדשות2
מתוך ויקיתרופות
גרסה מתאריך 18:55, 9 במאי 2015 מאת Daria Triffon (שיחה | תרומות)
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק לתרופה המחקרית RE-024 של חברת Retrophin מעמד של "תרופת יתום" (Orphan Drug Designation) לטיפול ב pantothenate kinase-associated neurodegeneration (PKAN), מחלה ניוונית של מערכת העצבים המרכזית, המורשת בצורה אוטוזומלית רצסיבית ומתאפיינת באגירת ברזל במוח. מדובר במחלה נדירה וקטלנית, ונכון להיום, חשוכת מרפא.
