תבנית:חדשות2
מתוך ויקיתרופות
גרסה מתאריך 17:18, 21 באוגוסט 2014 מאת Daria Triffon (שיחה | תרומות)
חברת Genzyme הודיעה כי מנהל התרופות והמזון האמריקאי (ה-FDA) אישר את התרופה הפומית סרדלגה (™Eliglustat-Cerdelga) לטיפול ארוך טווח במבוגרים עם מחלת גושה מסוג 1 (Type 1 Gaucher disease), הפרעה גנטית נדירה אשר מתרחשת ב-1 מכל 50000 לידות חיות. התרופה מפחיתה את הייצור של glucosylceramide, החומר השומני המצטבר בתאים וברקמות של חולי גושה.