אישור ה-FDA לתרופה ראשונה לטיפול בכבד שומני: הבדלים בין גרסאות

אישור ה-FDA לתרופה ראשונה לטיפול בכבד שומני

שכיחות מחלת כבד שומני מגיעה עד ל-30% מהאוכלוסיה הבוגרת בישראל.

ניסוי בתרופה Resmetirom, הניטלת פומית, הראה הפחתה משמעותית בפעילות מחלת הכבד השומני הלא-אלכוהולי ללא החמרה של פיברוזיס.

תרופה ראשונה לטיפול בהצטלקויות בדלקת הכבד אושרה לשיווק בארה"ב על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). התרופה מפעילה קולטן להורמון בלוטת התריס בכבד כדי לסייע בהפחתת הצטברות השומן וניטלת פומית.

התרופה רסמטירום (resmetirom), שתשווק תחת שם המותג רזדיפרה (Rezdiffra), מיועדת לחולי כבד שומני שסובלים מדלקת כבד הנקראת סטאטוהפטיטיס לא אלכוהולית, או NASH. ידיעה על אישור התרופה של היצרנית מדריגל (Madrigal Pharmaceuticals) התפרסמה בשבוע שעבר ב-CNN.

המחלה היא צורה מתקדמת של מחלת כבד שומני לא אלכוהולי הקשורה לתפקוד מטבולי, או מתרחשת כשהכבד הופך מודלק בגלל תאי שומן עודפים המצטברים בכבד, מה שמוביל לדלקת וצלקות. היא קשורה קשר הדוק להשמנה, סוכרת מסוג 2 ומגוון מצבים מטבוליים אחרים כגון לחץ דם גבוה. על פי נתוני עמותת חץ, ארגון ישראלי לבריאות הכבד, שכיחות הכבד השומני מגיעה עד ל-30% מכלל האוכלוסייה הבוגרת בארץ.

בהודעת החברה נכתב כי מדובר באישור מואץ לתרופה בשילוב עם דיאטה ופעילות גופנית למבוגרים עם פיברוזיס בינוני עד מתקדם בכבד (תואם לשלבים F2 עד F3 פיברוזיס). משמעותו של האישור המואץ הוא שהיצרנית חייבת להשלים מחקר כדי לאמת את התועלת הקלינית של התרופה.

האישור התבסס על תוצאות ניסוי שלב 3, שפורסם ב-New England Journal of Medicine. המחקר כלל 1,759 חולים עם ביופסיה מאושרת של המחלה ונמצא שיפור מובהק בחולים לאחר 52 שבועות של טיפול בתרופה במינונים של 100 מ"ג ו-80 מ"ג. השיפור כלל הפחתה בציון הפעילות של מחלת הכבד השומני הלא-אלכוהולי ללא החמרה של פיברוזיס, ושיפור בפיברוזיס לפחות בשלב אחד. השיפור היה עקבי ללא קשר לגיל, מין, מצב סוכרת מסוג 2 או שלב הפיברוזיס.

התוצאות הראו גם כי יותר מ-25% מהמשתתפים שנטלו 80 מ"ג של התרופה השיגו את רזולוציית ה-NASH ללא החמרה בפיברוזיס וכך גם כמעט 30% מאלה שנטלו 100 מ"ג ופחות מ-10% מהמשתתפים שקיבלו פלצבו. התרופה גם עזרה להוריד את רמות הכולסטרול ה"רע" ורמות אנזימי הכבד.

רוב תופעות הלוואי שדווחו בניסוי היו קלות או בינוניות, שלשולים ובחילות היו הנפוצות ביותר. מינהל המזון והתרופות האמריקאי ציין עוד כי לרזדיפרה יכולות להיות אינטראקציות בין תרופתיות משמעותיות, בעיקר עם סטטינים להורדת כולסטרול.

מקור: FDA Approves First Treatment for Patients with Liver Scarring Due to Fatty Liver Disease

A Phase 3, Randomized, Controlled Trial of Resmetirom in NASH with Liver Fibrosis