חדשות

חולי ALS בשלב המוקדם שטופלו עם מינונים גבוהים במיוחד של Methylcobalamin הראו האטה בירידה התפקודית.

יעילותן של התרופות המאושרות כיום לטיפול בטרשת צדדית אמיוטרופית (ALS) היא מוגבלת ועל כן קיים צורך בפיתוחם של טיפולים נוספים. מחקרים ראשוניים הראו כי מתילקובלמין במינון גבוה במיוחד עשוי להיות טיפול מבטיח למחלה.

במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת JAMA Neurology, מטרת החוקרים היתה לאמת את היעילות והבטיחות של טיפול עם מתילקובלמין במינון גבוה במיוחד בקרב חולי ALS, במסגרת שנה מהתפרצות מחלתם.

החוקרים ערכו מחקר קליני אקראי בפאזה 3, רב מרכזי, מבוקר אינבו וכפול סמיות. המחקר כלל 12 שבועות של תצפית ותקופה אקראית של 16 שבועות, ונערך בין 17 באוקטובר 2017 ועד ל-30 בספטמבר 2019. המטופלים גויסו מ-25 מרכזים נוירולוגיים ביפן.

בתחילה נאספו מטופלים שאובחנו עם ALS במהלך שנה אחת מההתפרצות, לפי הקריטריונים המעודכנים של Awaji. מתוכם, מטופלים אשר לאחר 12 שבועות התצפית מילאו אחרי הקריטריונים הבאים, היו כשירים להקצאה האקראית: ירידה של 1 או 2 נקודות בציון הכולל של Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale‏(ALSFRS-R), נפח נשיפה מקסימלי גבוה מ-60%, ללא היסטוריה של תמיכה נשימתית לא פולשנית או טרכאוסטומיה, ומסוגלים להתהלך.

מספר היעד של המשתתפים היה 64 הן בקבוצת המתילקובלמין והן בקבוצת האינבו. המטופלים הוקצו באקראיות באמצעות מערכת תגובה אינטרנטית אלקטרונית לקבלת מתילקובלמין או אינבו. התערבות המחקר כללה הזרקה תוך שרירית של מתילקובלמין (במינון 50 מיליגרם) או אינבו פעמיים בשבוע למשך 16 שבועות. נקודת הסיום הראשונית של המחקר היתה שינוי בציון הכולל של ALSFRS-R מערך הבסיס ועד לשבוע 16 באנליזה המלאה.

בסך הכל 130 מטופלים (גיל [סטיית תקן] ממוצע 61.0 [11.7] שנים; 74 גברים [56.9%]) הוקצו באקראיות לקבלת מתילקובלמין או אינבו (65 משתתפים כל אחד). סך הכל 129 מטופלים נמצאו כשירים למערך המלא של המחקר ו-126 השלימו את השלב כפול הסמיות. 124 מתוכם המשיכו לתקופת ההארכה בתווית פתוחה.

ההבדל הממוצע בשיטת הריבועים הפחותים של ציון ALSFRS-R הכולל בשבוע 16 של התקופה האקראית היה גבוה יותר ב-1.97 נקודות עם מתילקובלמין לעומת אינבו (2.66- לעומת 4.63-; רווח בר-סמך של 95% 0.44-3.50; P = .01). שיעור תופעות הלוואי היה דומה בין שתי הקבוצות.

לסיכום, תוצאות הניסוי הקליני האקראי הראו כי מתילקובלמין הניתן במינון גבוה במיוחד היה יעיל בבלימת ההידרדרות התפקודית בחולי טרשת צדדית אמיוטרופית בשלב המוקדם של המחלה ועם קצב התקדמות מתון. הטיפול נמצא כבטוח לשימוש במהלך תקופת הטיפול שארכה 16 שבועות.

מקור: