חדשות

האישור ניתן בעקבות תוצאות מחקר שלב 3 בתרופה Donanemab: הצליחה להפחית את קצב ההידרדרות הקוגניטיבית והתפקודית בחולים בשלביה המוקדמים של מחלת אלצהיימר.

מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את התרופה דוננמב (donanemab-azbt) לטיפול במחלת אלצהיימר. התרופה (שם מסחרי Kisunla, יצרנית: "אלי לילי") מיועדת לחולים בשלבים המוקדמים של המחלה, עם ליקוי קוגניטיבי קל או דמנציה קלה, בהתאם לאוכלוסייה שנבדקה במחקרים הקליניים. דוננמב מצטרפת לתרופה החדשה Lecanemab לטיפול באלצהיימר, והיא תוגש למועמדות בסל שירותי הבריאות הממלכתי הקרוב.

ממצאי מחקר שלב 3 שפורסם בחודש ספטמבר 2023 הראו כי דוננמב האטה את קצב ההתקדמות הקלינית בחולי אלצהיימר. במרכז להערכה ומחקר של תרופות ב-FDA ציינו כי "נתוני הניסוי הוכיחו באופן משכנע כי Kisunla מפחיתה את קצב ההידרדרות הקוגניטיבית והתפקודית בחולים בשלבי הליקוי הקוגניטיבי הקל והדמנציה הקלה של מחלת אלצהיימר. אישור זה מהווה עדות למחויבות ה-FDA לסייע בהפיכת תרופות בטוחות ויעילות יותר לטיפול במחלת אלצהיימר לזמינות".

יעילות התרופה נבדקה במחקר כפול-סמיות, מבוקר פלצבו, שכלל 1,736 חולים עם נוכחות מאושרת של פתולוגיה עמילואידית וליקוי קוגניטיבי קל או דמנציה קלה. המחקר הראה כי חולים שטופלו ב-Kisunla הדגימו הפחתה משמעותית סטטיסטית בהידרדרות הקלינית בסולם הדירוג המשולב של מחלת אלצהיימר (iADRS) בהשוואה לפלצבו בשבוע ה-76, וכן בסולמות המרכיבים של ה-iADRS. בנוסף, נצפתה הפחתה משמעותית בהידרדרות הקלינית בסולם דירוג הדמנציה הקלינית (CDR-SB).

עם זאת, בעלון התרופה, הניתנת בעירוי תוך-ורידי כל ארבעה שבועות ופועלת באמצעות נוגדן שמסיר את חלבוני העמילואיד, נכללת אזהרה בולטת. האזהרה היא לגבי אנומליות בהדמיה הקשורות לעמילואיד (ARIA), המתבטאת בדרך כלל כנפיחות זמנית באזורים במוח שחולפת עם הזמן ועלולה להיות מלווה בנקודות קטנות של דימום במוח. בנוסף, קיים סיכון לתגובות הקשורות לעירוי, כגון תסמינים דמויי שפעת, בחילות, הקאות ושינויים בלחץ הדם וכן תגובות רגישות יתר, כולל אנפילקסיס ואנגיואדמה. על פי פרסום ה-FDA, תופעות הלוואי השכיחות ביותר של Kisunla היו ARIA וכאבי ראש.

ה-FDA העניק לבקשה זו את ההגדרה "סקירה מועדפת (Priority Review)", שמשמעותה היא שהרגולטור מתחייב לתת החלטה על התרופה בתוך שישה חודשים, במקום עשרה חודשים בתהליך סקירה רגיל. הגדרה זו ניתנת לתרופות שצפויות להביא לשיפור משמעותי בבטיחות או ביעילות הטיפול, האבחון או המניעה של מחלות חמורות ונמצאות במסלול מואץ (Fast Track) לקבלת אישור.

אגודת האלצהיימר הבינלאומית פרסמה קריטריונים חדשים לאבחון, אפיון וקביעת דרגות חומרה של אלצהיימר בהתבסס על מדדים ביולוגיים.

מקור: